Si se introduce dentro del genoma humano un único gen llamado XIST, se podría corregir la trisomía del cromosoma 21, anomalía genética que causa el Síndrome de Down, según una publicación de la revista científica británica ?Nature?.
Esta investigación fue realizada por un equipo de científicos de la Universidad de Massachusetts (EEUU) y representa un gran avance en el desarrollo de terapias cromosómicas que corrigen desordenes genéticos.
Los científicos introdujeron gran cantidad del gen XIST, proveniente del cromosoma X de mamíferos placentarios, dentro de células madre cultivadas in vitro de una persona con el síndrome.
Los resultados de esta manipulación genética fue capaz de silenciar la tercera copia adicional del cromosoma 21 que en lugar de las dos habituales, causa la afección. Para esto, compararon las células antes y después de que el gen XIST cubriera y silenciara el cromosoma extra y se descubrió que al hacerlo, el gen ayudaba a corregir los patrones inusuales de crecimiento de las células en una persona con síndrome de Down.
A pesar que aún queda un largo trecho para que se inicie la aplicación clínica, los científicos consideran que la corrección de malformaciones genéticas es posible y que se incentiva el desarrollo de nuevos estudios para reparar patologías congénitas.